Las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos, su reconocimiento y protagonismo a lo largo del siglo XX

Abstract

A regulação dos medicamentos órfãos na UE é implementada através da aprovação do Regulamento CE 141/2000. No entanto, até à sua publicação houve um caminho difícil que já era visível no final do século XVIII em várias publicações e certas em revistas científicas. Assim, analisamos a evolução da terminologia das 'doenças raras' e 'medicamentos órfãos', o seu escopo, e os problemas anteriores à adopção do regulamento; são valorizadas as influências que diversas propostas feitas tiveram nas tomadas de posição governamentais e no regulamento aprovado.

The regulation of orphan drugs in the EU is implemented by the approval of the EC Regulation 141/2000. Nevertheless, up to its publication, there was a difficult way to go, a fact which had already become clear in the late eighteenth century through publications and letters in journals of scientific character. Thus, we considered analyzing the evolution of the denominations 'rare disease' and 'orphan drug, their scope, and the problems which preceded the approval of the regulation; and furthermore, assessing the impact of the proposals on governmental actions and on the regulation which has been approved.